Fra blockbusters til personlig medicin Over 25 år i patientsikkerhedens tjeneste har Lægemiddelstyrelsens opgaver bevæget sig fra harmonisering og guidelines for store blockbusters i retning af Real World Evidence og datagenerering til godkendelse af læge- midler til meget små patientgrupper. 92 nye lægemidler blev godkendt af Det Europæiske Lægemiddelagentur i 2021 Kilde: EMA Når Lægemiddelstyrelsen ser tilbage på de seneste 25 år, så er det faktisk med ud- gangspunkt i styrelsens eget jubilæum – den 1. marts var det præcis 25 år siden, at Lægemiddelstyrelsen blev en selv- stændig styrelse. De første år gik med harmonisering af myndighedsopgaver- ne i regi af det stadig ret nye europæiske lægemiddelagentur EMA, der var åbnet to år forinden, fortæller styrelsens direk- tør Lars Bo Nielsen. ”Frem til år 2000 var man primært optaget af at harmonisere opbygningen af ansøgninger og guidelines, og særligt slut-90’erne handlede om procedurer og sagsbehandlingstider, men knap så me- get om begreber som ’patient centric’, ’unmet medical needs’, ’priority medi- cine’, ’brugerinddragelse’ osv. Dengang var fokus ikke på lægemidler til meget små grupper eller personlig medicin. Procedurer, guidelines og samarbejde var stadig lagt an på de tungere sager og blockbusters, som vi kendte det fra 80’erne og 90’erne”. Etableringen af Orphan Medicines Regulation i 2000 var derfor banebrydende. Pludselig var der rammer til at markedsføre lægemidler til små patientgrupper. Det gav nye per- spektiver på godkendelsessystemet, hvor store dele af den lægemiddellovgivning, vi kender i dag, blev moderniseret og op- timeret i en fælles EU-regulering i 2005. Den såkaldt decentrale procedure blev indført, så der ikke længere skul- le søges national godkendelse af et lægemiddel før markedsføring i andre EU-lande, og der blev dannet viden- skabelige komiteer i EMA målrettet be- stemte videnskabelige områder. Dermed blev lægemiddelgodkendelsen på tværs af EU meget mere smidig. ”Samtidig fik vi gjort op med uhen- sigtsmæssigheder som fx genregistrering hvert femte år – en opgave, der førhen tog uforholdsmæssig meget tid, og vi fik 22
Download PDF fil